Nouveaux traitements de la SLA 2022
Dernière mise à jour : 13 novembre 2023
Vous pouvez accéder légalement à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.
En savoir plus "Qu'est-ce que la SLA ?
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou maladie de Lou Gherig est une maladie neurologique à évolution rapide qui attaque les neurones impliqués dans le mouvement volontaire, appelés motoneurones. On estime que la SLA touche 2 personnes sur 100 000 chaque année en Europe et aux États-Unis. L'incidence annuelle mondiale de la SLA est estimée à environ 1,9 pour 100 000.
La SLA se caractérise par une raideur musculaire, des secousses musculaires et une faiblesse qui s'aggrave progressivement en raison de la perte musculaire. Il en résulte des difficultés à parler, à avaler et éventuellement à respirer. En général, la maladie débute vers l'âge de 60 ans et, dans les cas héréditaires, vers l'âge de 50 ans.
La cause de la SLA n'est pas connue, et les scientifiques ne savent pas encore pourquoi la SLA frappe certaines personnes et pas d'autres. Cependant, des études scientifiques suggèrent que la génétique et l'environnement jouent un rôle dans le développement de la SLA.
Actuellement, il n'existe pas de remède contre la SLA. Les options de traitement de la SLA disponibles soulagent principalement les symptômes, prolongent l'espérance de vie et améliorent la qualité de vie.
Quels sont les derniers médicaments approuvés pour la SLA ?
Plusieurs médicaments ont été approuvés pour le traitement de la SLA dans le monde entier. Si vous essayez d'accéder à un médicament qui a été approuvé en dehors de votre pays de résidence, nous pouvons peut-être vous aider à y accéder. Certains médicaments auxquels les patients atteints de SLA ont accès par notre intermédiaire peuvent actuellement ne pas être approuvés pour la SLA mais pour d'autres indications. Cependant, le médecin traitant du patient est autorisé à prescrire des médicaments " hors AMM " à son patient. Vous pouvez en savoir plus sur les médicaments et leur prix ci-dessous :
Quelles sont les dernières percées en matière de SLA et quelles sont les nouvelles concernant la SLA ?
Il existe plusieurs médicaments contre la SLA qui ne sont encore approuvés dans aucun pays et qui font actuellement l'objet d'essais cliniques. En voici quelques-uns :
Masitinib1
Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale qui peut cibler les mastocytes et la microglie, des cellules immunitaires du système nerveux central. Il peut protéger à la fois le système nerveux central et périphérique en bloquant la fonction des cellules immunitaires qui sont impliquées dans la progression de la SLA. En juillet 2019, un essai clinique de phase 2/3 (NCT02588677) a montré que la progression de la SLA est ralentie lorsque le masitinib est administré en association avec Riluzole. L'essai clinique de phase 3 (NCT03127267) a débuté le 1er octobre 2020 et devrait se terminer en décembre 2022.
Arimoclomol2
L'arimoclomol est une petite molécule administrée par voie orale ou naso/gastrique qui peut traverser la barrière hémato-encéphalique. Il peut amplifier la production de protéines de choc thermique (HSP), ce qui peut réduire le mauvais pliage et l'agrégation des protéines et améliorer la fonction lysosomale.
En janvier 2019, l'essai clinique de phase 2/3 (NCT00706147) a donné des résultats positifs en association avec Riluzole. L'essai clinique de phase 3 (NCT03491462) est en cours, et ses résultats sont attendus au premier semestre 2021.
Tofersen3
Le tofersen est un médicament administré par voie intrathécale (via une injection dans le canal rachidien). Il
inhibe le gène de la Superoxyde Dismutase 1 (SOD1), la deuxième forme génétique la plus courante de la SLA. Le tofersen est un oligonucléotide antisens (ASO) qui est conçu pour réduire la production de la protéine SOD1.
En juillet 2020, l'essai clinique de phase 1/2 (NCT02623699) a donné des résultats positifs. Les résultats de l'essai clinique de phase 3 VALOR (NCT02623699) sont attendus d'ici juin 2021.
NurOwn4
NurOwn est une thérapie à base de cellules souches qui utilise les cellules souches mésenchymateuses (CSM), capables de se différencier en d'autres types de cellules, pour favoriser et soutenir la réparation des cellules nerveuses. Les CSM sont prélevées dans la moelle osseuse, après quoi elles se développent et mûrissent en cellules qui produisent des niveaux élevés de composés de facteurs neurotrophiques qui favorisent la croissance et la survie des tissus nerveux. Les cellules matures sont ensuite réinjectées au patient par une injection dans le canal rachidien.
En juillet 2018, un essai clinique de phase 2 (NCT02017912), a donné des résultats prometteurs. En novembre 2018, les résultats de l'essai clinique de phase 3 (NCT03280056) ont montré que la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA n'avait pas été significativement ralentie. Ces données sont actuellement en cours d'examen.
Pourquoi accéder à un nouveau médicament contre la SLA avec everyone.org ?
Notre équipe de soutien parle avec de nombreux patients chaque jour, mais de temps en temps, nous avons la chance de pouvoir relayer des histoires écrites par les patients eux-mêmes. Voici les histoires de Marc et Marcus qui vivent tous deux avec la SLA.
everyone.org est enregistré à La Haye auprès du ministère néerlandais de la santé (numéro d'enregistrement 16258 G) en tant que distributeur en gros de produits pharmaceutiques. Nous avons aidé des centaines de patients atteints de SLA aux États-Unis à accéder aux médicaments contre la SLA. Avec une prescription de votre médecin traitant, vous pouvez compter sur notre équipe d'experts pour vous guider en toute sécurité et légalité dans l'accès aux nouveaux médicaments contre la SLA. Si vous ou l'un de vos proches souhaitez accéder à un médicament contre la SLA qui n'a pas encore été approuvé dans votre pays, nous pouvons vous aider. Contactez-nous pour plus d'informations.
Témoignages de patients atteints de SLA
Références
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava SRO (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
- Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
- Tofersen Biogen/ALS.org
- NurOwn Nouvelles de la SLA aujourd'hui/ Clinicaltrials.gov/ Nouvelles de la SLA aujourd'hui
Avertissement : Cet article n'a pas pour but d'influencer ou d'avoir un impact sur les soins dispensés par votre médecin traitant. Veuillez ne pas modifier votre traitement sans consulter au préalable votre prestataire de soins. Cet article n'est pas destiné à diagnostiquer ou à traiter une maladie, ni à influencer les options de traitement. everyone.org fait preuve de la plus grande diligence dans la compilation et la mise à jour des informations contenues dans cette page. Toutefois, everyone.org ne garantit pas l'exactitude et l'exhaustivité des informations fournies sur cette page.
