Nouveaux traitements contre la dystrophie musculaire 2021



Article mis à jour le 4/1/2021

Qu'est-ce que la dystrophie musculaire (DM) ?


La dystrophie musculaire (DM) désigne un groupe de plus de 30 maladies génétiques héréditaires et progressives causées par une mutation dans les gènes d'une personne. Les différents types de DM varient en termes de signes, de symptômes et affectent des groupes musculaires spécifiques. Certains types de DM sont visibles dès l'enfance, tandis que d'autres peuvent apparaître à l'âge moyen ou à l'âge adulte.1

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus répandue, affectant jusqu'à 1/3600 naissances masculines dans le monde. Il n'existe actuellement aucun remède connu pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le traitement vise à contrôler les symptômes afin d'améliorer la qualité de vie. 2


Comment la dystrophie musculaire (DM) est-elle traitée ?


Il existe plusieurs médicaments approuvés contre la dystrophie musculaire (DM), selon la forme des maladies. En voici quelques-uns :


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) est une thérapie antisens indiquée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une déficience confirmée du gène de la dystrophine pouvant être traitée par saut de l'exon 53.

Viltepso (viltolarsen) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont susceptibles de sauter le traitement par l'exon 53 :

  • La Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 12 août 2020.
  • L'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) sous le nom de Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japon, 25 mars 2020.

La FDA a accordé une approbation accélérée à Viltepso, et lui a accordé les désignations de revue prioritaire, de procédure accélérée, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare.

Le PMDA a accordé à Viltolarsen la désignation "Sakigake" (c'est-à-dire la version japonaise de la désignation de thérapie révolutionnaire), la désignation de maladie orpheline et la désignation de système d'approbation précoce conditionnelle.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) est un nucléotide antisens indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients qui ont une mutation confirmée du gène de la DMD qui peut être sautée par l'exon 53.

Vyondys 53 (golodirsen) a été approuvé pour le traitement des patients atteints de DMD avec une mutation confirmée du gène de la DMD qui est susceptible de faire sauter l'exon 53 par la Food and Drug Administration (FDA), USA, le 12 décembre 2019.

La FDA a approuvé le Vyondys 53 (golodirsen) en procédure d'approbation accélérée.


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Références :

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

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