amyloïdose

Vyndaqel (tafamidis) est désormais autorisé aux États-Unis après que des études ont montré une augmentation du taux de survie et une réduction de la durée d'hospitalisation due à des problèmes cardiaques.

Onpattro (patisiran) est le premier traitement de sa catégorie qui ralentit la progression de l'amylose héréditaire de la transthyrétine (hATTR).