La controverse sur le prix du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Les derniers événements concernant le prix d'un traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

la maison blanche

Aux États-Unis, un médicament couramment prescrit et utilisé dans des pays tels que le Royaume-Uni et l'Allemagne pour traiter la maladie de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a été approuvé par la FDA le mois dernier. Le médicament, communément appelé deflazacort, a été approuvé avec un prix de revient de 89 000 dollars par an sous le nouveau nom d'Emflaza, soit une multiplication par 90 par rapport aux prix d'environ 1 000 dollars pratiqués en dehors des États-Unis. Le site Approbation de la FDAdans le cadre de la loi sur les médicaments orphelins qui encourage le développement de médicaments pour les maladies rares, a permis à la société pharmaceutique d'obtenir un monopole de sept ans sur l'indication DMD du deflazacort, même si le médicament est depuis longtemps disponible sous forme générique dans d'autres pays. Après une intense réaction de rejet, la société a ensuite vendu le médicament à PTC Therapeutics.

Les géants pharmaceutiques américains Marathon Pharmaceuticals, qui sont responsables de cette hausse de prix considérable, ont suscité de vives inquiétudes parmi les personnes affiliées au DMD, un trouble musculaire dégénératif chronique qui touche principalement les jeunes garçons. En conséquence, la société pharmaceutique a alors temporairement suspendu le déploiement du plan d'action quatre jours seulement après son annonce, afin de rencontrer les dirigeants de la communauté de Duchenne et leur expliquer nos plans de commercialisation, passer en revue leurs préoccupations, discuter de toutes les options et faire avancer la commercialisation en fonction du plan d'action qui en résultera".

Pour les patients atteints de DMD, une maladie musculaire dégénérative chronique qui touche environ un nouveau-né sur 3600 dans le monde1, le deflazacort, également connu sous le nom de CalcortIl a été démontré qu'elle prolonge le mouvement et préserve les fonctions cardiaques et respiratoires. Il est le plus souvent prescrit hors indication pour le traitement de la DMD, et le traitement de la DMD le plus couramment utilisé dans des pays comme le Canada2.

médicaments

"Si ces mesures incitatives, telles que la loi sur les médicaments orphelins et les bons d'examen prioritaire, existent à juste titre pour améliorer les nouveaux traitements des maladies pédiatriques rares, on ne peut s'empêcher de penser qu'elles sont exploitées lorsqu'elles sont associées à un médicament qui existe depuis des décennies et à une fraction du prix.

L'attention s'est alors répandue dans le monde entier, ce qui a conduit à l'ouverture d'une enquête du Congrès américain sur les décisions de prix de Marathon, mais aussi sur l'approbation du médicament par la FDA. Le sénateur américain Bernie Sanders et le représentant Elijah Cummings ont exprimé dans une lettre officielle à la FDA leurs préoccupations concernant des décisions prises sur la base de recherches effectuées il y a des années. "Nous vous écrivons pour exprimer notre inquiétude et demander des informations concernant les circonstances inhabituelles entourant la récente approbation d'une version de marque du médicament deflazacort, vieux de plus de 20 ans", ont déclaré Sanders et Cummings dans leur lettre commune.

L'attribution d'un "bon d'examen prioritaire" a suscité un nouveau malaise quant aux motifs de la hausse des prix de Marathon. Le bon permet aux entreprises qui obtiennent l'approbation de médicaments orphelins pédiatriques d'accélérer l'approbation d'un autre médicament en cours de développement. Marathon peut soit utiliser le bon pour lui-même, soit le vendre à une autre entreprise. On sait que ces bons se vendent jusqu'à 350 millions de dollars.

Sjaak Vink, fondateur et directeur général de TheSocialMedwork, a déclaré que "si ces incitations telles que la loi sur les médicaments orphelins et les bons d'examen prioritaire existent à juste titre pour améliorer les nouveaux traitements des maladies pédiatriques rares, on ne peut s'empêcher de penser qu'elles sont exploitées lorsqu'elles sont associées à un médicament qui existe depuis des décennies, et ce à une fraction du prix".

Pour ajouter à la spéculation, Marathon a annoncé la vente du médicament à PTC Therapeutics, pour 140 millions de dollars en espèces et en actions, ainsi qu'un bonus de 50 millions de dollars. En outre, PTC devra verser à Marathon un paiement annuel basé sur les ventes à partir de 2018.

Les PTC, qui sont bien connus au sein de la communauté de la DMD en raison de leur médicament pour le traitement de Duchenne appelé Translarna, n'ont pas encore divulgué le montant qu'ils vont demander pour Emflaza. PTC a déclaré que son objectif est de "s'assurer que l'Emflaza est étudié, compris et disponible pour tout patient de Duchenne qui en a besoin, et nous avons déterminé que cette transaction est la meilleure voie pour s'assurer que cela se produira".

un garçon en fauteuil roulant qui joue

Selon une étude de population de 2015 présentée par les Centers for Disease Control and Prevention, environ 2 patients atteints de DMD sur 10 (22 %) ont pris du deflazacort3. Ces dernières années, la FDA a autorisé les patients atteints de DMD à importer le médicament. Il convient de souligner, comme l'a fait le sénateur Tom Cotton lors de son intervention devant le Congrès américain, que de nombreuses personnes atteintes de DMD sont heureuses de l'approbation de la FDA, car désormais les compagnies d'assurance peuvent couvrir les coûts, ce qui indique que les familles issues de milieux à faibles revenus auront désormais accès au médicament.

Reste à savoir si c'est le cas et si l'accès au deflazacort va s'améliorer. Ce qui est évident cependant, c'est une augmentation de l'attitude négative du public envers une industrie qui cherche déjà désespérément à être acceptée et à être crédible. Alors que le monde attend l'annonce de la tarification de PTC Therapeutics, l'approbation de la FDA et la tarification ultérieure du deflazacort ont créé par inadvertance une confusion et des critiques. TheSocialMedwork, un véritable club d'acheteurs de patients, a été créé pour aider les familles et les patients qui peuvent être affectés par l'approbation et les contraintes de prix, à accéder à des traitements efficaces aux meilleurs prix possibles. C'est par l'intermédiaire d'entreprises sociales comme TheSocialMedwork que les patients qui sont à la pointe de ces questions complexes d'approbation, reçoivent les dernières informations et ont accès à des médicaments à la fois innovants et efficaces aux meilleurs prix possibles.

Vous pouvez trouver plus d'informations sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne sur notre page d'information sur la dystrophie musculaire de Duchenne.


Références

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. La dystrophie musculaire de Duchenne : du diagnostic à la thérapie. Molécules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. L'expérience canadienne en matière de traitement à long terme du déflazacort dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Acta Myol. 2012 Mai;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R ; MD STARnet. Traitements aux corticostéroïdes chez les hommes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne : Durée du traitement et délai avant la perte de l'ambulation. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.