Nusinersen (Spinraza)

Un médicament pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale

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L'amyotrophie spinale (AM) est une maladie génétique rare qui affecte le mouvement et la force musculaire. Nusinersen (qui porte le nom de marque Spinraza) est le premier et le seul traitement approuvé pour les enfants et les adultes atteints d'atrophie musculaire spinale (AMS). Le Nusinersen n'est pas un remède, mais il a été démontré qu'il améliore la condition physique et la qualité de vie des patients.

Actuellement, le seul médicament approuvé pour
Atrophie musculaire de la colonne vertébrale

Nusinersen (Spinraza) est un traitement approuvé qui peut offrir de l'espoir à certains enfants et adultes atteints d'une Amyotrophie spinale (AMS). Son utilisation est autorisée aux États-Unis, dans l'UE, au Brésil, au Japon, en Suisse, au Canada et en Australie, entre autres. Les essais cliniques montrent que ce médicament peut avoir un impact positif sur la vie des enfants et des adultes atteints de SMA. Bien qu'il ne soit pas disponible dans le monde entier, les patients à qui il n'est pas accessible peuvent importer ce médicament dans leur pays, en toute sécurité et légalement.

Qu'est-ce que le nusinersen (Spinraza) ?

Ce médicament est une injection pour les personnes atteintes de SMA. La SMA affecte les motoneurones et on pense qu'elle est causée par des changements (mutations) dans les chromosomes de l'ADN. Le Nusinersen (Spinraza) devrait contrecarrer le comportement de cet ADN muté, ce qui devrait aider à maintenir les motoneurones. Le Nusinersen (Spinraza) est le premier et le seul traitement approuvé qui fonctionne de cette manière.

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Quelle est l'efficacité de nusinersen (Spinraza) ?

L'efficacité du nusinersen (Spinraza) a été testée lors d'essais cliniques. Ces essais cliniques se sont concentrés sur trois groupes de patients affectés de différentes manières : les patients atteints de SMA infantile (type 1), les patients atteints de SMA tardive (types 2 et 3) et les nourrissons présymptomatiques susceptibles de développer une SMA de type 1 ou 2 (diagnostiquée sur la base de tests génétiques).

Étude sur la SMA infantile

Cette première étude a porté sur des nourrissons qui présentaient déjà des signes de la maladie avant l'âge de 6 mois. Les études cliniques ont révélé que les nourrissons qui recevaient ce médicament présentaient des améliorations des étapes motrices, qui comprenaient des facteurs tels que : la capacité à donner des coups de pied, à contrôler la tête, à s'asseoir ou à déambuler (ramper ou se déplacer). Ces étapes n'ont pas été atteintes par les nourrissons qui n'étaient pas traités avec ce médicament.

Analyse finale après 9 mois

Amélioration

51%

Spinraza

vs
0%

Non traité

Vivant ou non ventilé

61%

Spinraza

vs
32%

Non traité

Pour plus de détails, consultez les informations relatives à la prescription en bas de page.

Étude sur les SMA à apparition tardive

Les enfants de ce groupe ont montré des signes de la maladie après l'âge de 6 mois (type 2 ou 3). Les personnes prenant du nusinersen (Spinraza) ont augmenté de manière significative leur capacité à réaliser certaines activités physiques (mesurée par un test appelé HFMSE). L'augmentation a été maintenue pendant toute la durée de l'étude, qui était d'environ 3 ans.

SMA plus tard

Pour plus de détails, veuillez consulter les informations et références de prescription en bas de page.

Étude chez les nourrissons atteints de SMA présymptomatique

Cette étude en cours porte sur 25 nourrissons qui ont subi des tests génétiques montrant qu'ils sont atteints de SMA (type 1 ou 2). Le médicament leur a été administré avant qu'ils n'aient des symptômes de SMA.

Les dernières données montrent qu'après plus de 2 ans (25,6 mois), les enfants ont montré de grandes améliorations par rapport à ce qui est attendu pour les enfants non traités atteints de SMA de type 1 ou 2 :

  • Tous les nourrissons étaient vivants et aucun ne nécessitait une ventilation permanente.
  • Lors de la dernière visite, le score moyen enregistré CHOP INTEND* était de 58,4 (sur un score maximum de 64).
SMA présymptomatique

*Le CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mesure la fonction motrice générale chez les enfants atteints de SMA.

Pour plus de détails, veuillez consulter les informations et références de prescription en bas de page.

Quels effets secondaires puis-je attendre de
avec nusinersen (Spinraza) ?

Les effets secondaires les plus courants du nusinersen (Spinraza) sont les infections des voies respiratoires inférieures (trachée, bronches et poumons), la fièvre, la réduction ou le blocage des selles, les maux de tête, les vomissements, les douleurs dorsales et le syndrome de ponction lombaire (syndrome qui entraîne une fuite du liquide céphalo-rachidien).

Il a été démontré que des médicaments similaires au nusinersen (Spinraza) provoquent des réactions graves lorsqu'ils sont administrés, telles que des complications hémorragiques et des lésions rénales, qui peuvent être aiguës, voire mortelles.

Veuillez noter que ce guide n'a pas pour but d'être exhaustif. Consultez votre médecin traitant et les informations de prescription en bas de page pour obtenir tous les détails sur les effets secondaires.

Comment est pris le nusinersen (Spinraza) ?

Injecté dans le liquide qui entoure la moelle épinière, à la dose standard de 12 mg.
Le traitement commence généralement par 4 doses réparties sur une période de 2 mois.
Une dose de 12 mg tous les 4 mois par la suite.
Pris aussi longtemps que le patient en bénéficie.
Comment est pris le nusinersen (Spinraza) ?
Veuillez noter qu'il ne s'agit pas d'un plan de traitement. Pour un plan de traitement personnalisé, consultez votre médecin.
Pour plus de détails, vous pouvez également consulter les informations complètes sur la prescription en bas de page.

Comment fonctionne nusinersen (Spinraza) ?

La SMA est causée par des mutations (changements) de l'ADN.
Les mutations provoquent une pénurie de protéine du motoneurone de survie (SMN).
Nusinersen (Spinraza) travaille à modifier le comportement de la protéine SMN afin que des protéines SMN complètes soient produites.
Cela favorise l'entretien des motoneurones.

Pour plus d'informations sur le fonctionnement du nusinersen (Spinraza), consultez votre médecin ou consultez les informations relatives à la prescription en bas de page.
Il ne s'agit pas d'une explication scientifique exhaustive.

Comment puis-je obtenir des nusinersen (Spinraza) ?

Il se peut que le nusinersen (Spinraza) ne soit pas encore approuvé ou disponible dans votre pays, ce qui peut entraîner des retards dans l'accès à ce médicament pour vous-même, votre patient ou votre enfant. Nous sommes là pour vous aider.

Sur prescription du médecin traitant du patient, TheSocialMedwork peut vous aider à obtenir des nusinersen (Spinraza) en dehors de votre pays. Notre équipe de pharmaciens et d'experts en réglementation livre chaque jour dans le monde entier des médicaments approuvés ailleurs. Ils sont prêts à vous aider dans l'approvisionnement et la livraison, et vous guideront à chaque étape du processus. Nous conseillons toujours aux patients de s'informer auprès de leur assurance maladie sur le remboursement du médicament.

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Si vous êtes un patient atteint de SMA ou si vous avez un enfant atteint de SMA, vous pouvez poser des questions sur les médicaments utilisés pour cette maladie. Si vous souhaitez poser des questions sur la manière d'obtenir le nusinersen (Spinraza), ou sur notre service en général, notre équipe de pharmaciens et d'experts qualifiés est prête à vous aider et à répondre à vos questions. Notre équipe parle 17 langues différentes et est prête à vous aider.

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