Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne coûte encore plus cher

Dernière mise à jour : 30 juin 2021

PTC Therapeutics annonce le lancement d'Emflaza pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans les prochaines semaines, avec un prix net attendu de 35 000 dollars.

L'approbation

Au début de cette année, la FDA a approuvé l'Emflaza, un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare qui entraîne une détérioration et une faiblesse musculaires progressives.¹Le traitement de la DMD, communément appelé par son nom générique deflazacort a montré qu'il permettait de prolonger les mouvements et de préserver les fonctions cardiaques et respiratoires.²Malheureusement, en raison de récentes controverses sur les prix, comme l'a déjà indiqué everyone.org, le médicament utilisé pour traiter les enfants de plus de cinq ans atteints de DMD n'a pas encore été mis à la disposition du public.

La tarification

Depuis son autorisation, Emflaza n'a jamais été à l'abri d'une controverse. L'autorisation a été accordée à Marathon Pharmaceuticals, qui a fixé un prix extrêmement élevé pour un médicament qui était disponible en tant que générique en dehors des États-Unis à un coût d'environ 1000 dollars par an. Cela a déclenché une intense bataille de prix impliquant un bombardement de plaintes de patients, de familles et de législateurs, sur son prix de gros prévu de 89 000 dollars. Des litiges ont suivi lorsque Marathon a ensuite vendu le médicament à PTC Therapeutics3, ce qui a conduit à une enquête supplémentaire du Congrès américain par le sénateur Bernie Sanders et le représentant Elijah Cummings.

L'acquisition par PTC Therapeutics a redonné un peu d'espoir aux personnes concernées par la DMD, dans l'espoir que le médicament serait disponible plus rapidement et à un prix plus bas. La semaine dernière, PTC a annoncé que l'Emflaza serait disponible d'ici quelques semaines4, mais cette nouvelle n'a pas permis d'apaiser les inquiétudes concernant le coût du médicament, qui reste élevé, avec un prix net annuel de 35 000 dollars, soit un coût 35 fois supérieur à son prix à l'étranger.

Le résultat

Selon un article récent du Wall Street Journalla vague déclaration de prix a été annoncée lors d'une conférence téléphonique avec des analystes, ce qui a suscité une certaine controverse concernant le poids des patients. Les instructions de prescription de la FDA illustrent une corrélation directe entre le poids des patients et le dosage, indiquant que le coût du traitement peut être plus élevé pour ceux qui pèsent plus.⁵ Cependant, selon l'article, un porte-parole de PTC estime que la tarification ne sera pas affectée par le poids des patients.

Dans une lettre aux familles Duchenne, le PTC a reconnu l'anxiété des familles quant à l'accessibilité et au prix d'Emflaza. En réponse à cela, ils ont déclaré avoir pour objectif de fournir Emflaza à tous les patients de Duchenne éligibles, quel que soit leur statut ou leur type d'assurance, et ont développé un processus pour que les patients aient un accès sans faille au service approprié".

La plupart des sociétés pharmaceutiques soutiendront que le prix élevé des nouveaux médicaments, en particulier pour les maladies rares, est nécessaire pour compenser les coûts de développement et la taille du marché. Mais PTC aura du mal à justifier ce prix, car le médicament était entièrement développé et avait reçu l'approbation des États-Unis lorsqu'il a été acheté à Marathon. La PTC n'a pas annoncé comment elle a déterminé le prix net, un terme utilisé pour décrire les revenus qu'elle reçoit après l'aide au paiement pour les personnes sans assurance.

Il n'est pas certain qu'Emflaza soit largement couvert par les assureurs américains.

L'avenir

Au cours des derniers mois, nous avons assisté à des litiges similaires en matière de prix, tels que la récente approbation par la FDA du médicament edaravone pour le traitement de la SLA - à un coût quatre fois plus élevé qu'en dehors des États-Unis.

Le caractère abordable et l'accès aux médicaments les plus récents sont désormais une préoccupation mondiale, et ces questions touchent directement nos patients, nos amis et notre famille. Sjaak Vink, PDG de everyone.org, a déclaré que "si l'objectif est clair, le chemin ne l'est pas. Un pas dans la bonne direction consiste toutefois à exprimer notre point de vue sur la tarification au nom de nos patients, car ce n'est que par une compréhension commune de la tarification équitable que nous pourrons atteindre notre objectif d'un accès abordable aux médicaments pour tous, y compris aux États-Unis."