atrophie musculaire spinale

Plus de 50 pays ont approuvé Spinraza (nusinersen), mais tous ne l'ont pas mis à la disposition des patients qui en ont besoin.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) pour recevoir un examen prioritaire de la FDA comme traitement unique de l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA).